北京大學(xué)研究人員近日在英國期刊《自然·生物技術(shù)》雜志在線發(fā)表研究論文，首次報道了一種新型的核糖核酸(RNA)單堿基編輯技術(shù)。利用該技術(shù)，研究人員在一系列疾病相關(guān)基因轉(zhuǎn)錄本中實現(xiàn)了高效、精準(zhǔn)的編輯。該技術(shù)的建立為生命科學(xué)基礎(chǔ)研究和疾病治療提供了一種全新的工具。

RNA是存在于生物細(xì)胞以及部分病毒、類病毒中的遺傳信息載體。課題組在研究中首次發(fā)現(xiàn)，只需轉(zhuǎn)入一條特殊設(shè)計的“向?qū)А盧NA，就能夠通過招募細(xì)胞內(nèi)源的蛋白對目標(biāo)RNA上特定的腺苷酸產(chǎn)生高效精準(zhǔn)的編輯，并不需要引入任何外源效應(yīng)蛋白。這種新型RNA編輯技術(shù)被命名為LEAPER。

課題組表示，LEAPER充分利用了細(xì)胞中天然存在的機(jī)制：僅用一條RNA就實現(xiàn)了精確高效的RNA單堿基編輯，從而避免了任何由于表達(dá)外源效應(yīng)蛋白而引起的各種潛在問題，因而是一種較為安全的基因編輯工具。

“這種新型的基因編輯技術(shù)在科學(xué)研究和疾病治療中顯示出可觀的優(yōu)勢與潛能，同時也為發(fā)展基于細(xì)胞內(nèi)源機(jī)制的基因編輯技術(shù)指明了方向。”課題組專家，北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院、北京大學(xué)生物醫(yī)學(xué)前沿創(chuàng)新中心研究員魏文勝說。